Spezialisierung
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      Wissenschaft
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      Die Zukunft der Medizin ist da

      Ein Essay von Vas Narasimhan, CEO Novartis, mit einer Einleitung von Goran Mijuk

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      Die Wissenschaft hat in den letzten zwei Jahrzehnten einen weiten Weg zurückgelegt. Mit der zunehmenden Spezialisierung hat auch die Zusammenarbeit an Bedeutung gewonnen.

      Publiziert am 22/11/2022

      Die Gründung von Novartis im Jahr 1996 aus dem Zusammenschluss von Sandoz und Ciba-Geigy war ein branchenweiter Meilenstein. Das neue Unternehmen verfügte nicht nur über ein rekordhohes Jahresbudget von über 2 Milliarden US-Dollar, um die Arzneimittelforschung voranzubringen. Novartis wollte auch an der Spitze der wissenschaftlichen Forschung stehen und mit den damals modernsten Technologien experimentieren.

      Dazu zählten eine frühe Gentherapie zur Behandlung von Hirntumoren und eine Xenotransplantations-Therapie, die damals in aller Munde war und über die weltweit in der Presse berichtet wurde, gab es doch einen hohen medizinischen Bedarf. Bis heute besteht ein Organmangel bei der Behandlung von Patienten, die eine Herz-, Lungen- oder Lebertransplantation benötigen. Die Verwendung von tierischen Ersatzorganen könnte diesen Mangel beheben.

      Die Hoffnungen waren schon vor 20 Jahren gross. Doch Verwaltungsratspräsident Jörg Reinhardt, der damals die präklinische Forschung leitete, versuchte realistisch zu bleiben und wies wiederholt auf die vielen ungelösten Herausforderungen bei der Organtransplantation zwischen verschiedenen Spezies hin. Auch Paul Herrling, der damals die Forschungsdivision von Novartis führte, beschwichtigte: Die Gentherapie-Bemühungen des Unternehmens bei der Behandlung von Glioblastomen seien noch in der Frühphase.

      Beide Projekte endeten um die Jahrtausendwende in einer Sackgasse. Und es sollte mehr als ein Jahrzehnt dauern, bis Novartis sich wieder in den Bereich der Gentherapie wagte. Die erforderlichen Technologien waren damals nicht ausgereift, zu viele grundlegen­-de wissenschaftliche Fragen waren noch ungelöst. Auch heute sind Xenotransplantate immer noch Zukunftsmusik, obwohl die Forschung grosse Fortschritte gemacht hat und in den Vereinigten Staaten damit in die klinische Erprobung gehen könnte.

      Trotz dieser Rückschläge, die wesentlicher Bestandteil der Arzneimittelforschung sind, in der letztlich nur eines von 10000 neu­en Molekülen auf den Markt kommt, hat Novartis nie aufgehört, in neue medizinische Bereiche zu investieren. In den vergangenen beiden Jahrzehnten hat das Unternehmen zudem seine Forschungs- und Entwicklungs­anstrengungen konsequent ausgebaut; derzeit werden dafür jährlich rund 9 Milliarden US-Dollar aufgewendet.

      Neben zwei grossen Forschungsstandorten mit rund 6000 Wissenschaftlern in Cambridge und Basel arbeiten mehr als 10000 Spezialisten an über 150 klinischen Studien, die klein- und grossmolekulare Arzneimittel sowie Gen- und Radioligand-Therapien umfassen, die inzwischen für den Einsatz in der klinischen Praxis ausgereift sind.

      Seit dem Amtsantritt von Vas Narasimhan als Chief Executive Officer von Novartis hat das Unternehmen neue medizinische Gebiete erschlossen: Mit Gentherapien, Nuklearmedizin sowie innovativen RNA-Ansätzen sollen Krankheiten therapiert werden, die noch vor wenigen Jahren ausser Reichweite der Medizin standen.

      Das Unternehmen hat auch den Mut, komplexe Moleküle anzuvisieren, die bislang als nicht therapierbar galten – immer getrieben von wissenschaftlicher Neugier und dem Ziel des Unternehmens, das Leben der Menschen zu verbessern und zu verlängern. Auch wenn dieser Versuch, die Praxis der Medizin zu ändern, nicht selten scheitert, ist der Drang, neue Wege zu beschreiten und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern, immer präsent.

      Für Novartis CEO Vas Narasimhan ist diese Haltung die richtungsgebende Vision des Unternehmens, denn er ist davon überzeugt: «Die Zukunft der Medizin ist da.» Wie er im folgenden Essay erläutert, waren die Aussichten auf die Entwicklung bahnbrechender Therapien noch nie so gut wie heute. Aber auch die Herausforderungen, vor denen die Akteure im Gesundheitswesen stehen, waren noch nie so gross. Um sie zu bewältigen, schlägt Narasimhan eine Mischung aus wissenschaftlichen, kulturellen und organisatorischen Massnahmen vor, die nicht nur die Wissenschaft voranbringen, sondern auch bewirken sollen, dass möglichst viele Patienten Zugang zu diesen Medikamenten erhalten.

      Wir stehen an einem Wendepunkt in der Geschichte der Medizin.

      Wissenschaft und Technologie schreiten in einem nie da gewesenen Tempo voran, und wir haben mehr Wissen zur Verfügung als je zuvor. Beide führen zu Durchbrüchen in der Gesundheitsfürsorge und der Medizin. Wenn wir uns nur für einen Moment zurücklehnen und das gesamte Spektrum der Fortschritte betrachten, welche die Medizin erzielt hat, können wir erst wirklich erkennen, in welch aussergewöhnlichen Zeiten wir leben.

      Diese Entwicklungen kommen zu einem wichtigen Zeitpunkt. Denn obschon die Chance zur Verbesserung der Lebensqualität grösser denn je ist, sind auch die Herausforde­rungen weiterhin hoch. Auch heute bleibt ein breites Spektrum von Erkrankungen weitgehend unbehandelt. Wir sind derzeit erst in der Lage, weniger als 10 Prozent der 7000 bis 8000 bekannten Erkrankungen des Menschen wesentlich zu beeinflussen.

      Mit dem Fortschritt der Wissenschaft werden auch die biopharmazeutische Industrie und die von uns entwickelten Arzneimittel besser. Wenn wir innovativ sind und sektorübergreifend auf die richtige Art und Weise arbeiten, werden wir die wissenschaftliche Arbeit in dauerhaften, sinnvollen gesellschaftlichen Fortschritt umsetzen.

      120 Jahre Innovation

      Die moderne biopharmazeutische Indust­­­rie entstand Ende des 19. Jahrhunderts. Fast ein ganzes Jahrhundert verwendeten wir hauptsächlich Chemikalien, um Funk­tionen des Körpers zu beeinflussen. Zu Beginn verstanden wir nicht ganz, wie Zellen funktionieren oder wie Krankheiten entstehen.

      Mit dem Fortschritt von Wissenschaft und Industrie lernten wir mehr über die Biologie von Gesundheit und Krankheit und schufen bessere, sicherere und wirksamere Chemikalien, die heute als niedermolekulare Arzneimittel bekannt sind.

      Dann, vor etwa 40 Jahren, gelang der Wissenschaft ein grosser Durchbruch: Biotechnologische Therapien und monoklonale Antikörper erlaubten es uns, die Aktivität bestimmter Proteine zu modulieren – was unsere Fähigkeit, die genauen molekularen Krankheitsursachen zu verfolgen, grundlegend veränderte.

      Die biotechnologischen Therapien trugen und tragen auch weiterhin wesentlich zur Verbesserung der Lebenserwartung und Lebensqualität bei und waren neben herkömmlichen Impfstoffen im Wesentlichen die einzigen komplexen Arzneimittel, welche die Branche in ihren ersten 120 Jahren herstellte.

      Hohes Tempo

      Heute erforschen wir die menschliche Biologie auf ihren grundlegendsten Ebenen, und in Verbindung mit dem technologischen Fortschritt haben wir völlig neue, nie da gewesene Möglichkeiten geschaffen, in den Krankheitsverlauf einzugreifen.

      In den letzten Jahren wurden zahlreiche neue Behandlungsformen – eine neue Generation von Arzneimitteln – zugelassen, welche die Patienten nun erreichen. Dazu zählen unter anderem RNA-Therapien, RNA-Impfstoffe, Zelltherapien, Gentherapien und Radioligand-Therapien.

      Im Vergleich zu den frühen wissenschaftlichen Fortschritten beschleunigt sich das Innovationstempo dramatisch. Nur wenige Jahre nach der Verleihung des Nobelpreises für Chemie an Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna für ihre Arbeit an CRISPR/Cas9, einer Methode zur DNA-Editierung, erforschen wir das DNA- und RNA-Gen- und Base-Editing zur Herstellung neuer Medikamente. Diese Ent­wicklung erfolgt in hohem Tempo und sorgt für eine spannende Zukunft, in der wir noch grösseren Einfluss auf die Lebensqualität der Patienten haben könnten.

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      Spe­zia­li­sie­rung

      Wir entwickeln aber nicht nur neue Behandlungsmöglichkeiten und Technologien – die Wissenschaft wird auch immer spezifischer. Weil wir das Innenleben unserer Zellen besser verstehen, sind wir in der Lage, die biologischen Ursachen von Krankheiten genauer zu korrigieren.

      Die Medikamente aus der Anfangszeit unserer Branche waren im Allgemeinen unspezifisch. Einige wirkten in der Zelle, während andere ausserhalb der Zelle blieben. Heutzutage sind wir in der Lage, die innere Maschinerie der Zelle zu beeinflussen.

      Zum ersten Mal in der Geschichte der Medizin sind wir fähig, auf das gesamte Kontinuum der zellulären Maschinerie einzuwirken und mit dem zu interagieren, was im Wesentlichen der Quellcode der menschlichen Zelle ist.

      Wir werden voraussichtlich in der Lage sein, Behandlungen zu kombinieren, um neue Lösungen für die schwersten Krankheiten zu finden. Wir sind bereits jetzt in der Lage, Strahlentherapie und biologische Therapien so zu vereinen, dass wir bei einigen Krebsarten hochpräzise Strahlung direkt auf den Tumor richten können.

      Viele weitere spannende Möglichkeiten zeichnen sich ab. Stellen Sie sich vor, wir könnten die Sichelzellkrankheit behandeln, indem wir das fehlerhafte Gen reparieren, das sie verursacht. Novartis arbeitet mit der Gates-Stiftung zusammen, um nicht nur dieses Ziel zu verwirklichen, sondern auch um Wege zu finden, wie eine solche bahnbrechende Innovation, die das derzeitige Behandlungsparadigma komplett verändern könnte, den betroffenen Patienten, einschliesslich der grossen Patientengruppe in Subsahara-Afrika, zugänglich gemacht werden kann.

      Fokus und Know-how

      Mit Blick auf eine gesündere Zukunft wissen wir, dass die Wirtschaft der Schlüssel zur Umsetzung von Wissenschaft ist – eine altbekannte Tatsache, die sich auch während der Pandemie bewahrheitet hat. Die Führungs- und Innovationskraft unserer Branche wird auch weiterhin der Menschheit zugutekommen.

      Als Reaktion auf das rasante Innovationstempo beobachten wir, wie Unternehmen sich fokussieren und investieren, um sicherzustellen, dass sie wissenschaftliche Fortschritte in handfeste Ergebnisse umsetzen können, von denen Menschen in ihrem Alltagsleben direkt profitieren.

      Novartis beispielsweise hat in den vergangenen vier Jahren mehr als 100 Milliarden US-Dollar an Transaktionen getätigt, um unser Unternehmen zu fokussieren und gleichzeitig Kapazitäten für medizinische Spitzentechnologien aufzubauen.

      Im nächsten Kapitel der Geschichte werden diejenigen Unternehmen die Führung übernehmen, die einzigartige Fähigkeiten im gesamten Unternehmen aufbauen, von der Forschung und Entwicklung bis zur fortschrittlichen Fertigung. In den meisten Fällen sind die neuen Medikamente, um die es hier geht, enorm komplex. Nicht jedes Unternehmen kann krankheitsauslösende Fehler in den Zellen eines Patienten umprogrammieren oder eine Einmalinjektion herstellen, die ein fehlerhaftes Gen korrigiert.

      Ökosystem im Wandel

      Es ist Aufgabe der biopharmazeutischen Industrie, neue Technologien voranzutreiben und herauszufinden, welche Fortschritte für bestimmte Krankheiten und Patientengruppen am besten geeignet sind.

      Dies beinhaltet auch die Zusammen­arbeit mit anderen Akteuren im Gesundheitssystem, um dafür zu sorgen, dass die neuesten biomedizinischen Innovationen denjenigen Patienten zur Verfügung stehen, die sie benötigen – unabhängig von ihrem geografischen Standort, ihrem wirtschaftlichen Status oder sonstigen Faktoren.

      Leider besteht die Gefahr, dass das rasante Innovationstempo die gesellschaftlichen Kapazitäten, Patienten mit den neuesten Arzneimitteln zu versorgen, überholt. Die Sicherung eines Ökosystems, das Innovation und zugleich Zugang ermöglicht, erfordert eine neue und engere Zusammenarbeit mit Hochschulen und Behörden.

      Wir müssen gemeinsam unser Bestes geben, um die Medizin neu zu denken und dafür zu sorgen, dass die Gesundheitssysteme in der Lage sind, neuartige Arzneimittel bereitzustellen. Dies ist und bleibt eine Herausforderung für unsere Branche und schliesst neue Ansätze zur Preisgestaltung und vieles mehr ein.

      Langstreckenlauf

      Wie die über 120 Jahre währende Innovationsgeschichte unserer Branche zeigt, ist dies ein langfristiges Unterfangen. Fortschritte werden sowohl stufenweise als auch in Form von Wendepunkten erreicht, die sich so anfühlen, als sei der Fortschritt urplötzlich eingetreten. Wie bei allen Bemühungen, die Grenzen unseres Verständnisses vom Leben zu erweitern, sind Fehlschläge zwar unvermeidlich, aber wir werden wichtige Lehren daraus ziehen.

      Nichts an diesem Prozess ist einfach. Es erfordert Mut von Unternehmen, sich zu verändern und Dinge zu tun, die noch niemand zuvor gewagt hat. Doch wir machen weiter. Wir investieren, wir lernen, wir werden stärker und wir wachsen. Ich bin davon überzeugt, dass Unternehmen, die diese Ziele konsequent verfolgen, über Jahrzehnte und vielleicht sogar Jahrhunderte hinweg innovativ und führend sein werden und letztlich den grössten Einfluss auf die Menschheit haben werden. Sie werden an der Zukunft der Medizin nicht nur teilhaben – sie werden sie gestalten.

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